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Le associazioni delle famiglie devono stimolare
la ricerca scientifica

A cura di Flavia Luchino, Pediatra di Famiglia, Dicembre 2002

Il prof. Ezio Giacobini

MD,PhD. Adjunct Professor of Pharmacology
Psychiatry and Neurology University School of Medicine,
Springfield, Illinois USA,
and Prof. Dept. of Geriatrics,
Geneva University Hospital, Switzerland

esperto in terapia della malattia di Alzheimer, ci scrive
dall'Università di Ginevra

in risposta alle richieste di informazione delle famiglie
sulla terapia con donezepil.

Da parte del coordinamento di conosciamocimeglio e
di tutte le famiglie interessate
lo ringraziamo per
l'attenzione, l'umanità e la disponibilità dimostrata
e
gli auguriamo un felice anno nuovo!

Alcuni studi recenti (1-4) hanno utilizzato il donepezil, uno dei tre inibitori delle colinesterasi in vendita anche in Italia, per prevenire o migliorare i danni causati dalla malattia di Alzheimer (MA) in pazienti anziani con sindrome di Down, che ne erano affetti.

I risultati sono incoraggianti, anche se il numero dei pazienti trattati è ancora troppo piccolo e la durata del trattamento troppo breve per dire qualcosa di definitivo.

Inoltre solo due studi (3-4) sono stati compiuti a regola d'arte, cioè con placebo in doppio cieco e quindi hanno un certo valore indicativo.
Il più completo (3) ha preso in considerazione solo 30 pazienti, e per sole 24 settimane, riuscendo a dimostrare un miglioramento delle condizioni cognitive, misurato con DMR (Dementia Scale for Mentally Retarded Persons) (5).

Effetti collaterali, soprattutto di tipo gastrointestinale, si sono verificati in tutti gli studi.

Per ipotizzare un miglioramento delle funzioni cognitive nella sindrome di Down, anche in età più precoce e in assenza di MA, occorrerebbero degli studi molto più vasti con almeno 200-250 pazienti trattati e 200 pazienti con placebo per la durata di almeno un anno, lo studio dovrebbe includere anche una risonanza magnetica all' inizio ed una alla fine del trattamento, oltre ad un certo numero di esami del sangue.

Le varie associazioni per la sindrome di Down internazionali dovrebbero farsi promotrici della ricerca scientifica.
Se dimostrassero un vero interesse stimolerebbero l'industria farmaceutica a iniziare tali studi.

Finora il numero relativamente piccolo di pazienti con sindrome di Down (30.000, in Italia) a confronto a quelli della MA ( circa 500.000 solo in Italia) ha giustificato uno scarso interesse.

Non dimentichiamoci che tali studi clinici sono estremamente costosi.

Forza, Associazioni! Combattete la vostra battaglia perché se non intervenite voi nessuno lo farà per voi!!!!

 

Ginevra, 18 dicembre 2002

prof. Ezio Giacobini
MD, PhD Adjunct Professor of Pharmacology Psychiatry and Neurology University School of Medicine, Springfield, Illinois USA,
and Prof. Dept. of Geriatrics, Geneva University Hospital, Switzerland


Bibliografia:

1: Hemingway-Eltomey JM, Lerner AJ.
Adverse effects of donepezil in treating Alzheimer's disease associated with Down's syndrome.
Am J Psychiatry. 1999 Sep;156(9):1470.

2: Kishnani PS, Spiridigliozzi GA, Heller JH, Sullivan JA, Doraiswamy PM, Krishnan KR.
Donepezil for Down's syndrome.
Am J Psychiatry. 2001 Jan;158(1):143.

3: Prasher VP, Huxley A, Haque MS.
A 24-week, double-blind, placebo-controlled trial of donepezil in patients with Down syndrome and Alzheimer's disease--pilot study.
Int J Geriatr Psychiatry. 2002 Mar;17(3):270-8.

4: Lott IT, Osann K, Doran E, Nelson L.
Down syndrome and Alzheimer disease: response to donepezil.
Arch Neurol. 2002 Jul;59(7):1133-6.

5: A. Huxley , V. P. Prasher , M. S. Haque
The dementia scale for Down's syndrome
Journal of Intellectual Disability Research. Vol. 44 Issue 6 Page 697 December 2000

6: E all'ultimo minuto vi segnaliamo un recentissimo articolo sull'argomento, consultabile per ora on-line, che si inserisce perfettamente in questo commento.